网友提问：
康芝药业(300086)孤儿药值得企业大力研发
国家卫生健康委将继续实施《健康儿童行动计划（2018—2020年）》。国家广播电视总局将指导全国广播电视媒体做好宣传报道工作。
网友回复
力排众议定乾坤：
孤儿药的研发不仅能够弥补药品短缺，满足患者需求，同时也能够为企业带来巨大的发展机遇，值得企业大力投入。
力排众议定乾坤：
罕见病是指那些发病率极低、稀有、少有的疾病，又称“孤儿病”。治疗罕见病的药也叫“孤儿药”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。
力排众议定乾坤：
国家卫生计生委委罕见病诊疗与保障专家委员会委员，北京医学会罕见病分会副主任，北京营养师协会副理事长王琳，做了一场关于“营养与罕见病”的报告。美国最早于1962年提出了罕见病的名称。
力排众议定乾坤：
目前全球有记载的罕见病数量约占人类疾病总类别的 10%，其中有将近50%都是在婴儿出生时或者儿童期发病。约30%的罕见病患者5岁前病故。而且，终生伴随，难以治愈，药物稀缺，价格昂贵。
力排众议定乾坤：
罕见病里面包含了很多出生缺陷疾病，咱们国家是出生缺陷疾病发展很高的国家，生100个孩子有将近6个孩子有残疾，我们国家面临着健康中国，面临着精准扶贫一定要解决罕见病里面一大部分残疾儿童问题，预防出生缺陷也是防治罕见病的重要一环。也是建设健康中国的首道防线。
力排众议定乾坤：
我国《第一批罕见病》是2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布的，共涉及121种疾病。由于治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业进行研发生产，这些药被称为“孤儿药”。2016年首批进入目录的121种罕见病中，目前有40多种已经有批准上市的治疗药物，而其中在国内上市的仅20多种。
力排众议定乾坤：
虽然罕见病用药大概60%是儿童用药，目前中国相关扶持政策并不完善，但企业能否在国家罕见病药物制度完善之前做好相应准备，迎接潜在政策红利，值得思考。
力排众议定乾坤：
个我们国家出台一个政策，鼓励罕用药跟儿童药的剂型开发，所以说我国家政策也是在逐步的推广，在推行之中，企业可以提前进行相关药物的技术准备工作，抢占市场高点，迎来发展良机。
力排众议定乾坤：
关注儿童健康:康芝药业主要从事儿童用药的研发、生产和销售